Blarcamesine: az EMA elutasította a nagy reményű Alzheimer tablettát

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) elutasította a blarcamesine nevű készítményt, amelyhez sokan az első, szájon át szedhető, betegségmódosító Alzheimer gyógyszer reményét fűzték.

A gyártó Anavex Life Sciences 2026. március 25-én visszavonta európai forgalombahozatali kérelmét, még mielőtt a felülvizsgálat lezárult volna.

Mit ígért a blarcamesine?

A tabletta más úton hatott, mint a piacon lévő, infúzióban adott amiloid ellenes antitestek. A készítmény a sigma-1 receptort célozta, ezzel a sejtek saját takarítórendszerét, az autofágiát serkentette. A fejlesztők szerint ez a folyamat már a károsodás korai szakaszában gátolhatja a betegség előrehaladását. Egy bevehető szer érzékelhetően egyszerűbbé tette volna a kezelést, hiszen a mai terápiák rendszeres infúziót vagy injekciót igényelnek.

Miért bukott el a blarcamesine engedélyezése?

Az EMA 2025 decemberében már a kérelem elutasítását javasolta. Az ügynökség szakértői arra jutottak, hogy a fő vizsgálat nem igazolta megfelelően a szer hatásosságát és biztonságosságát azoknál a betegeknél, akik nem hordoznak mutációt a SIGMAR1 génben.

Az Anavex felülvizsgálatot kért, majd a döntés megszületése előtt elállt az eljárástól. A cég közlése szerint a párbeszéd az amerikai hatósággal (FDA) tovább folytatódik.

A 48 hetes, AD-004 jelű vizsgálatba öt ország 52 központjában 508 korai stádiumú beteget vontak be. A betegek nagyobb hányada, 338 fő kapta a hatóanyagot, 170 résztvevő pedig a hatástalan kapszulát. A vizsgálatban két adagolási csoport szerepelt, az egyik napi 30, a másik napi 50 milligrammot kapott.

A kutatók a megismerő és a mindennapi működést mérő pontszámok változását követték. A nyílt kiterjesztéses szakasz, az ATTENTION-AD 2024 nyarán zárult le, és biztató eredményeket hozott. A hatóság ennek ellenére a teljes betegkörre nézve nem találta meggyőzőnek a bizonyítékokat.

Mit ér el ebből a magyar beteg?

Az elutasítás közvetlen következménye, hogy Európában továbbra sincs törzskönyvezett, szájon át szedhető, betegségmódosító Alzheimer-szer. A már engedélyezett, infúziós antitestek (a Leqembi és a Kisunla néven ismert szerek) a magyar közfinanszírozott ellátásban rutinszerűen nem érhetők el.

A diagnózishoz szükséges amiloid-PET vizsgálat kapacitása szintén szűkös, ráadásul területenként egyenetlen. A korszerű terápia ígérete tehát megvan a nemzetközi térben, a magyar kisember viszont a gyakorlatban ma sem jut hozzá. Magánúton az ilyen kezelések ára milliós nagyságrendű, így a saját zsebből fizetve csak a tehetősebbek engedhetik meg maguknak a hozzáférést.

Ez az eset jól mutatja, milyen szigorú a betegségmódosító szerek megítélése, továbbá milyen messze van még a mindennapi, bevehető Alzheimer-terápia. Az érintett családoknak egyelőre a tüneti kezelés és a gondozás marad.

Ez a cikk tájékoztató jellegű, nem orvosi tanácsadás. Alzheimer-betegség vagy memóriapanasz gyanúja esetén forduljon háziorvoshoz vagy neurológushoz.